В Университетской больнице Уппсалы тестируется совершенно новый способ лечения диабета 1 типа. Пациентам предлагается пересадка генетически модифицированных клеток, продуцирующих инсулин, и первоначальные результаты являются многообещающими. Мы задали несколько вопросов Перу-Оле Карлссон, профессору медицинской клеточной биологии, которая руководит исследованием. Исследование началось в декабре и уже привлекло большое внимание. Что делает его таким особенным?
«Чтобы найти эффективное средство для лечения диабета, необходимы два компонента. Во-первых, у вас должно быть достаточное количество клеток, вырабатывающих инсулин, чтобы иметь возможность лечить многих людей с сахарным диабетом 1 типа. За последние десять лет эта проблема была фактически решена с помощью метода лечения стволовыми клетками с использованием клеток, продуцирующих инсулин, который в настоящее время проходит клинические испытания.
«Остающаяся проблема заключается в том, что, поскольку клетки взяты от другого человека, пациенты нуждаются в пожизненном иммуносупрессивном лечении, которое может привести к серьезным побочным эффектам. Что мы сделали, так это посмотрели, сможем ли мы найти возможность и стратегию трансплантации клеток от одного человека к другому без применения иммунодепрессивных препаратов».
Вы разработали генетически модифицированные клетки, продуцирующие инсулин, которые являются гипоиммунными, так что иммунодепрессивное лечение не требуется. Впервые они были пересажены человеку. Как все прошло?
«Мы хотим посмотреть, сможем ли мы пересадить клетки от одного человека к другому и заставить их выжить. Хотя это исследование в первую очередь направлено на обеспечение безопасности, мы, конечно, пользуемся возможностью посмотреть, как работают клетки.
«В конце года у нас было чуть более четырех недель наблюдений, и мы увидели, что количество клеток осталось таким же, как и при их введении. Они не исчезают, а остаются там, обеспечивая стабильную выработку инсулина в течение этих недель. В противном случае мы ожидали бы, что при пересадке от одного человека к другому произойдет процесс отторжения, и эта функция клеток будет утрачена уже в первые несколько недель».
Каким будет следующий этап вашего исследования? «Теперь мы продолжим следить за этим с течением времени. Такого рода исследования должны продолжаться в течение 15 лет, чтобы показать, что лечение безопасно. Возможно, потребуется не так уж много времени, чтобы можно было сказать, что клетки работают и что это достаточно безопасно, поэтому мы не будем ждать все это время, прежде чем приступить к новым исследованиям.
«Следующим шагом является применение этой генетической модификации к стволовым клеткам. Это позволило бы производить огромное количество клеток, продуцирующих инсулин, с помощью этой генетической модификации. Тогда у нас было бы большое количество клеток, которые можно было бы использовать в клинических испытаниях, а также для производства фармацевтического продукта».
