Vertex Pharmaceuticals прекращает разработку VX-264, экспериментальной клеточной терапии/медицинского устройства для лечения сахарного диабета 1 типа, после того, как результаты первого этапа 1/2 не достигли целевых показателей эффективности. Эта программа стала результатом приобретения компании Vertex за 950 миллионов долларов в 2019 году, которое ознаменовало начало борьбы с диабетом 1 типа.
Одна из проблем использования клеточной терапии для лечения сахарного диабета 1 типа заключается в том, что этот подход требует хронического подавления иммунной системы для предотвращения отторжения донорских клеток. Терапевтический препарат Vertex Pharmaceuticals, разработанный для предотвращения иммуносупрессии, не достиг своей цели по эффективности в ходе клинических испытаний, что вынудило производителя лекарств прекратить программу.
В объявлении бостонской компании Vertex, опубликованном после закрытия рынка в пятницу, содержится несколько подробностей о недостаточной эффективности клеточной терапии VX-264 в ходе тестирования 1/2 фазы.
При сахарном диабете 1 типа иммунная система ошибочно атакует островковые клетки, вырабатывающие инсулин. При клеточной терапии трансплантированные клетки предназначены для того, чтобы вернуть пациентам часть утраченной выработки инсулина. На данный момент единственным одобренным FDA средством клеточной терапии сахарного диабета 1 типа является препарат «Лантидра», который компания «СеллТранс» производит из клеток поджелудочной железы, полученных от умерших доноров. Хотя клинические испытания показали, что эффект сохраняется в течение многих лет, пациенты, получающие терапию CellTrans, также должны получать хроническую иммуносупрессию, что приводит к таким проблемам, как более высокий риск развития инфекций.
С помощью VX-264 компания Vertex стремилась заменить выработку инсулина, утраченную при диабете 1 типа, островковыми клетками, полученными из донорских стволовых клеток. Терапия заключается в имплантируемом медицинском устройстве, которое защищает клетки от иммунной системы. Компания Vertex протестировала эту терапию в ходе исследования 1/2 фазы, в котором приняли участие 17 пациентов.
Согласно заявлению Vertex, препарат VX-264 безопасен и хорошо переносится пациентами. Помимо оценки безопасности, основной целью этого открытого исследования было измерение изменения уровня С-пептида, который выделяется вместе с инсулином. Измерение уровня С-пептида — это способ оценить выработку инсулина. В исследовании VX-264 этот показатель измерялся на 90-й день. Не раскрывая конкретных цифр, компания Vertex сообщила, что повышение уровня С-пептида «не наблюдалось на уровнях, необходимых для получения пользы». Компания добавила, что планирует дальнейший анализ результатов, включая проверку устройств, изъятых у участников исследования.
Клеточной терапией в VX-264 является zimislecel (ранее VX-880). Отдельная программа Vertex оценивает zimislecel как «голую» клеточную терапию — без инкапсуляции в защитное медицинское устройство. Участники должны получать иммуносупрессию. Но этот подход, который в настоящее время тестируется на этапе 3, может помочь пациентам с более тяжелыми заболеваниями. Компания Vertex заявила, что основное исследование завершится в первой половине этого года, и в нем будут определены дозы, что потенциально позволит представить терапию на утверждение в международные регулирующие органы в следующем годточной терапией в VX-264 является zimislecel (ранее VX-880). Отдельная программа Vertex оценивает zimislecel как «голую» клеточнуию — без инкапсуляции в защитное медицинское устройство. Участники должны получать иммуносупрессию. Но этот подход, который в настоящее время тестируется на этапе 3, может помочь пациентам с более тяжелыми заболеваниями. Компания Vertex заявила, что основное исследование завершится в первой половине этого года, и в нем будут определены дозы, что потенциально позволит представить терапию на утверждение в международные регулирующие органы в следующем году. По оценкам компании, в случае одобрения zimislecel сможет помочь примерно 60 000 пациентам с тяжелым сахарным диабетом 1 типа.
VX-264 и zimislecel появились в результате приобретения компанией Vertex в 2019 году частной компании Semma TherapeVX-264 и zimislecel появились в результате приобретения компанией Vertex в 2019 году частной компании Semma Therapeutics. Сделка стоимостью 950 миллионов долларов позволила Vertex занять лидирующие позиции в области исследований и разработок в области лечения сахарного диабета 1 типа. В 2022 году компания Vertex расширила свои возможности в борьбе с этим заболеванием, приобретя компанию ViaCyte за 320 миллионов долларов, которая запустила три программы лечения диабета 1 типа, включая генную терапию, разрабатываемую в партнерстве с CRISPR Therapeutics.
