FDA одобрило первый препарат, который может задержать развитие диабета 1 типа (СД1). Теплизумаб (Tzield) нацелен на аутоиммунные проблемы, которые приводят к заболеванию, а не на его симптомы, что делает это лекарство принципиально новым.
«Сегодняшнее одобрение терапии добавляет новый вариант лечения для определенных пациентов из группы риска», — сказал в пресс-релизе доктор Джон Шарреттс, директор отдела диабета, липидных нарушений и ожирения в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Потенциал препарата для отсрочки клинической диагностики диабета 1 типа может обеспечить пациентам месяцы или годы без бремени болезни».
«Задержка в развитии диабета 1 типа окажет огромное влияние на повседневную жизнь людей, подверженных риску развития диабета, их семей и системы здравоохранения в целом», — говорится в заявлении Аарона Ковальски, генерального директора некоммерческой организации JDRF (ранее Juvenile Diabetes Research Foundation).
«Это освободило бы их от постоянного стресса, связанного с мониторингом уровня сахара в крови и введением инсулина», — добавил Ковальски. «Это избавило бы их от беспокойства и страха перед краткосрочными и долгосрочными осложнениями, а также дало бы им возможность узнать больше о лечении заболевания».
Люди, у которых есть два или более аутоантител, связанных с T1D, и уровень сахара в крови которых начинает быть ненормальным, считаются подверженными высокому риску заболевания.
«Tzield может начать удовлетворять острую неудовлетворенную потребность в терапии, модифицирующей заболевание, и предоставить людям, подверженным риску T1D, и их семьям, по крайней мере, без бремени и осложнений, которые приносит это заболевание», — говорится в заявлении JDRF.
СД1 поражает 1,4 миллиона американцев. Дочь Трейси Олстен, Майкайла, могла бы быть одной из них, но Олстен записал девочку на клиническое испытание для Tzield.
«Мы знаем, что у Майкайлы есть биомаркеры», — сказал Олстен в заявлении JDRF. «Мы знаем, что высока вероятность того, что у нее в жизни разовьется СД1. Но еще немного времени, чтобы прожить свои подростковые, юношеские и взрослые годы без уколов и проколов пальцев».
Доктор Кори Вирт записала свою дочь Клэр на клиническое испытание семь лет назад. У девочки также были биомаркеры, и она была подвержена риску развития СД1. Она все еще не перешла к клиническому T1D.
«Как мама, я ценю 83 месяца, когда я не проверяла уровень сахара в крови по несколько раз в день, беспокоясь об опасных для жизни минимумах и уравновешивая независимость моего ребенка / подростка важностью жесткого медицинского контроля», — говорится в заявлении Вирт. «Не говоря уже о значительных затратах на расходные материалы, визиты в офис и эмоциональный стресс. Мы не знаем, как долго продлится эффект от лечения, но каждый день без инсулина был подарком!»
«Недавнее решение представляет собой поворотный момент в этой области», — добавил Герольд. «Во-первых, это определяет способ, которым иммунотерапия для остановки процесса заболевания может сочетаться с заменой клеток у пациентов с диабетом 1 типа. Это также говорит о том, что пришло время провести более широкий скрининг для выявления лиц, подверженных риску развития диабета 1 типа, поскольку теперь существует терапия, которая может изменить его течение ».
